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FLT3抑制剂

FLT3基因突变在急性髓系白血病（AML）患者中较为常见。这种突变会导致FLT3受体过于活跃，促进白血细胞的增殖和生存。目前，针对FLT3突变的治疗方法主要包括酪氨酸激酶抑制剂（TKI）和体外培养的自体免疫细胞（CAR-T）等，可有效抑制白血病的发展和进展。FLT3的研究广泛应用于癌症治疗领域。

Xospata属于第二代FLT3抑制剂，针对FLT3跨膜区内部串联重复（ITD）和FLT3酪氨酸激酶结构域（TKD）这2种不同的突变具有抑制作用。FLT3-ITD突变影响约30%的AML患者，与恶化的无病生存和总体生存相关。FLT3-TKD突变影响约7%的AML患者。尽管对这些突变的影响还不太清楚，但它们与治疗耐药性有关。

腱鞘巨细胞瘤的靶向治疗 面对腱鞘巨细胞瘤多次手术后仍复发的困境，采用靶向治疗成为了新的希望。

Gilteritinib（Xospata）：针对FLT3，治疗FLT3基因突变且治疗无效或复发的成人AML，国内上市但未纳入医保。Quizartinib（VANFLYTA）：第二代FLT3抑制剂，针对FLT3基因突变。IDH抑制剂（如艾伏尼布Tibsovo和恩西地平Idhifa）：针对IDH1/IDH2突变，部分未在国内上市。