哪种生物制剂的作用靶点是jak激酶 药物作用的生物靶点有哪些类型

原发性骨髓纤维化如何诊疗?

部分原发性骨髓纤维化患者需要进行异基因造血干细胞移植，原发性骨髓纤维化是骨髓增殖性肿瘤的一种，主要是因为骨髓中巨核细胞、粒细胞以及纤维组织大量增生，最终导致患者造血衰竭，部分患者可以向急性白血病转化。

如果疾病进展或者出现明显的临床症状，可选择靶向药物，芦可替尼、干扰素或者是羟基脲进行治疗。如果患者出现贫血症状，可通过给予EPO、雄激素以及激素等药物进行治疗，这些治疗可以改善患者症状，提高患者生活质量。

老年人原发性骨髓纤维化目前还没有特异性的治疗方法，如果患者没有症状，血象基本正常时不需要治疗。具体的治疗方法需要根据患者的临床表现及血液学改变来制定。贫血时可以使用重组人促红素以及雄激素来治疗，严重贫血的患者可以输注红细胞。对于血小板增多的患者可以使用干扰素来进行治疗。

在骨髓检查中，若多次进行骨髓穿刺均出现干抽或骨髓增生程度低下，这也是诊断的重要线索。此外，病理检查对于确定是否存在造血灶在肝、脾和淋巴结中也具有重要意义。最后，如果在上述四项指标中满足任意两项，并且能排除继发性骨髓纤维化的可能性，那么就可以确诊为原发性骨髓纤维化。

原发性骨髓纤维化症的治疗方案主要包括纠正贫血、化学治疗、脾切除以及活性维生素D3的应用。首先，对于严重的贫血，可以采取输红细胞的方式，保持血细胞比容在0.25以上。雄激素可以加速幼红细胞的成熟，但其效果并不确定。

原发性骨髓纤维化诊断后，应进行预后风险分组以及症状评分，具体治疗如下：预后风险低危组患者，如果没有全身症状，可观察，每三个月进行评估。如果患者出现全身症状，可选择羟基脲或干扰素治疗。对于中危-1组患者，可以选择芦可替尼治疗，或者进行异基因造血干细胞移植。

睿跃生物Cullgen发表JAK靶向蛋白降解剂的专利被ASC期刊重点介绍_百度...

1、近期，美国化学会药物化学通讯（ACS Medicinal Chemistry Letters）发布了一篇专利摘要栏目文章，对于上海睿跃生物（Cullgen）发表的JAK磷酸激酶小分子靶向蛋白降解剂的专利进行了重点介绍。Cullgen的专利聚焦于JAK蛋白靶点，这是细胞内非受体酪氨酸激酶家族的一员，通过JAK-STAT途径传递由细胞因子触发的信号。

2、睿跃生物专注于通过靶向蛋白降解技术开发创新药物，主要应用于癌症、炎症和自免疫疾病治疗。其研发的uSMITE平台相较于传统药物开发，具有快速先导化合物开发、验证靶标特异性简易性、高效药物计量以及克服药物抗性等优势。

甲状腺癌靶向治疗进展

大多数甲状腺癌可通过手术、131I内放射及促甲状腺激素（TSH）抑制治疗治愈，但对进展期髓样癌，局部晚期放射碘难治性甲状腺癌目前仍缺少有效治疗方法。对于这类病人使用分子靶向药物是近年甲状腺癌治疗的一大进步，并显示出良好的应用前景。

这些方法对于大部分的乳头状癌和滤泡状癌效果良好，但对于一些难治性甲状腺癌，如侵袭性强的乳头状癌或滤泡状癌、髓样癌和未分化癌，效果并不理想。随着对甲状腺癌分子机制研究的深入，靶向治疗成为了一种新的治疗方向。这种治疗利用了BRAF点突变、RAS、RET/PTC癌基因和PAX8/PPARc癌基因等多个分子靶点。

塞尔帕替尼（Selpercatinib）于2020年5月8日获得FDA批准，用于治疗RET突变阳性的甲状腺髓样癌患者及RET融合阳性甲状腺癌患者。数据显示，塞尔帕替尼的整体缓解率高达79%，1年无进展生存率为64%。

TKIs是目前在甲状腺癌中研究最多的靶向治疗药物。对131I难治性DTC，包括索拉非尼、舒尼替尼、凡得替尼、阿昔替尼、莫替沙尼和吉非替尼等在内的多个TKIs已开展了临床试验，证实TKIs在一定程度上可以缓解疾病进展。

RET融合在甲状腺乳头状癌和甲状腺髓样癌的发生发展中具有驱动作用。针对甲状腺癌患者，靶向治疗是重要的治疗手段，推荐使用高选择性RET抑制剂。普拉替尼和塞尔帕西替尼等选择性RET抑制剂，在降低毒性同时提高了疗效。2023年10月9日，塞普替尼在中国上市，为患者带来新的治疗选择。

这类癌症的预后一般仅有大约0.5-1年，治疗主要依赖于辅助靶向药物和其他支持性疗法。值得注意的是，生存期的长短并非一概而论，它取决于多种因素，包括肿瘤的侵袭性、病情的进展以及个体的健康状况。因此，对于甲状腺癌晚期患者来说，了解自身病理类型是评估预后和制定治疗计划的重要一步。