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AAV载体介导的眼部基因转移途径有哪些
AAV血清型及给药途径的选择在眼部研究中也至关重要，AAVAAVAAV8和AAV9等血清型都可以有效转导视网膜细胞，注射途径（如玻璃体腔注射、视网膜下腔注射、前房注射、角膜基质注射等）也会影响转导效果和能力。IVT注射适用于视网膜神经节或Müller神经胶质细胞的靶向，但需注意免疫反应可能影响后续治疗。
在眼科疾病的基因治疗中，AAV载体的应用主要包括不同注射方法的选择。其中，玻璃体腔注射和视网膜下腔注射是较为常见的途径。通过对比研究，玻璃体腔注射主要感染神经节细胞和Müler细胞，可能会触发体液免疫反应，影响后续治疗。
AAV转导细胞经历一系列过程，包括内吞、逃离内体、入核、脱衣壳与双链转化。重组AAV载体通过替换内源性基因，实现高效基因传递与表达，且具有低免疫原性与高体内感染效率。基因工程化的AAV能与特定启动子、光遗传学元件等协同使用，实现基因表达的精确调控。
AAV载体的改造主要是通过基因工程手段，对病毒的基因组进行修改，以消除病毒的致病性，同时增强其基因传递效率。改造后的AAV具备高效、特异性强、安全性高等特点，能够精确地将目的基因递送到目标组织或细胞，从而实现对遗传疾病的基因水平治疗。
在体内动物模型中，大脑、耳蜗和肌肉组织中均观察到了AAV载体整合的情况。研究者采用AAV-Seq方法进行检测，观察到在Dnmt3b靶点上发生了相对较小的缺失和更长的插入的双峰分布，表明AAV插入确实位于CRISPR诱导的双链断裂位置。
